Periodična aktualizacija problema oboljelih od rijetkih bolesti uglavnom pridonosi snaženju proturječja kojima je taj problem izložen u okviru postojećeg zdravstvenog sustava. Donosimo kratki pregled tih proturječja, kao i povijesnu pozadinu neučinkovitosti sustava u nošenju s potrebama oboljelih.
U hrvatskim se medijima već neko vrijeme, otprilike pola godine, ponešto izraženije potencira problem rijetkih bolesti. Ili preciznije: (ne)mogućnost da oboljeli dobiju lijek i terapiju uopće ili barem na vrijeme. Problem rijetkih bolesti nije nov, ali je zbog kompleksnosti liječenja pomalo kontroverzan (ili se barem takvim prikazuje).
Prošle godine u lipnju nekolicini teško oboljele djece na liječenju u Klaićevoj bolnici u Zagrebu odbijena je molba za potrebnim lijekom. Nakon odbijenice, ad hoc osnovano stručno povjerenstvo pri Hrvatskom zavodu za zdravstveno osiguranje (HZZO) analiziralo je medicinsku dokumentaciju svakog pojedinog djeteta i odlučilo koje dijete može dobiti skupi lijek, a koje ne. U rješavanje problema uključio se niz aktera – od samih roditelja, predstavnika udruga oboljelih i liječnika s jedne i državnih institucija s druge strane, te farmaceutske industrije u pozadini. Uza sve to se potpisivala i peticija.
Valja imati na umu kako je procedura za dobivanje skupih lijekova prilično komplicirana jer iznosi za takve lijekove obično nadilaze skromne bolničke limite i o njima odlučuje HZZO na temelju mišljenja Povjerenstva za lijekove bolničke zdravstvene ustanove u kojoj se osigurana osoba liječi. A kada se problem, uslijed nefunkcioniranja sustava, nađe u medijima, često trpi struka, a posredno i oboljeli, jer rješenja nude nekompetentni akteri.
Sporna rješenja
Do sustavnog rješenja u ovom slučaju nije došlo, ali nakon eksponiranja problema u medijima on je prividno riješen u srpnju iste godine tako da je nabavu lijekova financirala vlada. Nedavno se ponovo pojavila potreba oboljelih za skupim lijekom za drugu bolest, a kao rješenje situacije aktualni ministar zdravstva najavio je osnivanja Fonda za skupe lijekove u koji donacije mogu uplaćivati privatne i pravne osobe. Prikupljenim sredstvima financirali bi se lijekovi koji nisu na listi HZZO-a, a odluke bi donosilo neko stručno povjerenstvo. Ovakvo rješenje je sporno iz nekoliko razloga – negira ulogu (socijalne) države, prebacuje teret na građane i pokazuje kako se zdravstveni sustav rapidno raspada i počinje ovisiti o nečijoj dobroj volji.
U međuvremenu je najavljeno i osnivanje Fonda inovativnih lijekova, pri čemu se ne spominje da je u 2006. godine utvrđena “Lista posebno skupih lijekova” na kojoj se nalaze i skupi lijekovi za neke rijetke bolesti. Osnivanje novih fondova ne vodi sustavnom rješenju za oboljele, ali zato otvara farmaceutskoj industriji novu nišu u okviru koje može bolje ispregovarati dolazak određenih lijekova na listu. Pri čemu je to i šamar građanima koji zdravstveni sustav financiraju solidarno iz svojih plaća te plaćanjem dopunskog osiguranja, a već su sad zakinuti za veliki dio zdravstvene zaštite koja im je sve nedostupnija.
Da bi se bolje razumjelo problem vezan uz rijetke bolesti i skupe lijekove potrebno je imati u vidu neke konkretne podatke. Rijetke bolesti su prema definiciji one bolesti koje se javljaju na manje od 5 pojedinaca na 10.000 stanovnika. U Europi od rijetkih bolesti boluje oko 6-8% cjelokupne populacije (između 27 i 36 miliona osoba), a veliki broj potencijalnih dijagnoza, pet do osam tisuća, čini ih važnim javnozdravstvenim problemom, jer je u liječenje osim oboljelog često uključena i cijela obitelj što uzrokuje dodatne ekonomske i socijalne probleme. S obzirom na to da su rijetke, malo je kvalificiranih stručnjaka, a i šira javnost je slabo upoznata s mogućnostima dijagnostike, liječenja i prevencije. Klinička ispitivanja također su rijetka jer su takva istraživanja skupa, a novopronađeni lijek se potom može primijeniti samo na mali broj pacijenata što farmaceutskoj industriji nije privlačno u trci za profitom.
Kratka povijest institucionalnih odgovora
Zbog takvih problema u prvoj polovici 1980-ih osmišljena je posebna regulativa kako bi se farmaceutske tvrtke potaknulo da razvijaju lijekove siročad (orphan drugs).1 Prva zemlja koja je donijela takvu regulativu su Sjedinjene američke države (SAD) koje su 1983. donijele Orphan Drug Act. Japan je 1993. godine donio Orphan Drug Development Program, a slijedila je EU koja se 1994. složila oko definicije rijetkih bolesti, a u prosincu 1999. je prihvaćena u Europskom parlamentu “Uredba o lijekovima siročadi” kojom su utvrđeni poticaji za njihov razvoj. Kroz ove regulativne dokumente farmaceutskim tvrtkama se daje primjerice desetogodišnji ekskluzivni period na odobrene lijekove, plaćaju manji porez ili su ga u potpunosti oslobođene, lijekovi se brzo odobravaju te imaju podršku nacionalnih vlada.
Za sve države članice EU procesom ocjene lijekova siročadi koordinira Europska agencija za lijekove (EMA), a pravno obvezujuće odluke donosi Europska komisija. U proces ocjene ovih lijekova u EMA-i uključena su dva povjerenstva: Povjerenstvo za lijekove siročad i Povjerenstvo za humane lijekove. Komisija kontrolira politiku cijena lijekova, označavanje lijekova siročadi, protokol i autorizaciju za tržište, ali terapeutska vrijednost, cijena lijeka i pokrivanje troškova za oboljele ovisi o svakoj državi članici. Zato je pristup ovim lijekovima nejednak, a pacijenti plaćaju različite cijene za iste lijekove.
Od usvajanja “Uredbe o lijekovima siročadi” EU je kroz niz stručnih i savjetodavnih tijela aktivno radila na kreiranju politike rijetkih bolesti te njenom “spuštanju” na razinu država članica (neovisno o stvarnim potrebama i financijskim mogućnostima pojedine države). U tim tijelima sudjelovali su razni akteri koji se bave rijetkim bolestima: kreatori politika, predstavnici nacionalnih vlada, predstavnici udruga pacijenata, znanstvenici i medicinski stručnjaci te predstavnici farmaceutske industrije.
Prilagođavanje zahtjevima farmaceutske industrije
Komisija je osnivala razne radne skupine koje se bavile (i bave se) rijetkim bolestima: 2004. osnovala Radnu skupinu za rijetke bolesti. Rad ove Radne skupine u 2010. nastavilo je Povjerenstvo stručnjaka u području rijetkih bolesti Europske zajednice. Povjerenstvo je djelovalo do 2013. godine, a rad je nastavila Stručna skupina za rijetke bolesti pri Europskoj komisiji koja je sa radom počela 2014. godine. Farmaceutska industrija je jedan od važnijih aktera te se Komisija u okviru “Procesa o korporativnoj odgovornosti u području farmaceutike (2010-2013.)” zalagala da se osigura jednak pristup lijekovima za rijetke bolesti i promovira razmjena znanja i najboljih praksi svih spomenutih aktera.
EU je sa 74,8 milijuna eura, kroz oslobođenje od raznih pristojbi, od 2000. do rujna 2015. godine subvencionirala proizvodnju i razvoj lijekova za rijetkih bolesti. Također, razvoj lijekova i dijagnostike za rijetke bolesti se financira i kroz razne EU istraživačke programe. S obzirom da su to iznimno skupa istraživanja, a u želji da se osigura dugoročna održivost odlukom Komisije osnovan je European Research Infrastructure Consortium (ERIC) – međunarodna istraživačka organizacija s pravnom osobnošću koja ne prima direktno subvencije od EU, ali se može prijaviti na natječaj za neki program ili može naplaćivati svoje usluge.
U ovako postavljenoj shemi, koja na prvi pogled ide na ruku oboljelima, zapravo uvelike profitira farmaceutska industrija koja je oslobođena plaćanja velikog dijela poreza i pristojbi, a i kada se uspješno razvije neki novi lijek on je iznimno skup za oboljele te takve lijekove financiraju države članice kroz svoja socijalna osiguranja. Ili su oboljeli osuđeni na vlastita sredstva i humanitarne akcije.
Prodaja intime za lijek
Države članice pozvane su Preporukom Vijeća za aktivnosti u području rijetkih bolesti iz 2009. da naprave nacionalne ili regionalne planove do kraja 2013. godine. U okviru Programa javnog zdravlja iz 2007. financiran je projekt EUROPLAN s ciljem da pomogne državama članicama osmisliti (i ujednačiti) politiku rijetkih bolesti. EUROPLAN definira kako treba izgledati nacionalni plan ili strategija koji će se razviti i implementirati na nacionalnoj razini. To se pokazalo kao dvosjekli mač – s jedne strane problem oboljelih od rijetkih bolesti je stavljen na dnevni red i prepoznat u javnosti, ali s druge strane na ovaj način EU se upliće u organizaciju i financiranje zdravstvenih sustava država članica za što prema osnivačkim ugovorima nema nadležnost, što onda dovodi do šlampavih strategija.
Hrvatski savez za rijetke bolesti je u sklopu EUROPLAN projekta i u suradnji s Europskim savezom za rijetke bolesti EURORDIS-om pomagao u jačanju kapaciteta udruge i države kako bi se osmislio nacionalni program za rijetke bolesti. U Hrvatskoj je tek 2009. prihvaćena definicija rijetkih bolesti (u skladu s EU definicijom) od strane stručne zajednice, a na temelju Odluke ministra zdravlja od 24. svibnja 2010. godine, osnovano je Povjerenstvo Ministarstva zdravlja za izradu i praćenje provedbe Nacionalnog programa za rijetke bolesti kao savjetodavno i stručno tijelo sa zadaćom donošenja Nacionalnog programa za rijetke bolesti 2015.-2020. Taj je Program donesen 2015. godine, ali pitanje implementacije je upitno sudeći po recentnim događanjima.
Ovaj kratki pregled pokazuje koliko je problem kompleksan te da nema jednostavnog rješenja dok god je profit a ne zdravlje imperativ i dok god zajednica takav sustav tolerira. Najbolnija činjenica je da u svemu najviše ispaštaju oboljeli koji, osim što se moraju nositi s bolešću, i u medijima moraju otkrivati intimu kako bi privukli pažnju i dobili prijeko potrebne lijekove.
- Lijekovi siročad su medicinski proizvodi za dijagnozu, prevenciju ili tretman rijetkih bolesti. Zovu se siročad jer su po normalnim tržišnim uvjetima neisplativi za farmaceutsku industriju s obzirom na to da su namijenjeni malom broju oboljelih [↩]